Description

Mission

The Division of Hematopoietic Innovative Therapies develops an international translational research, where a significant portion of the funding is received from Spanish and European, public and private institutions.

Our studies are aimed at developing new therapies for difficult to treat diseases. Among the diseases to which we dedicate more effort highlights a hereditary disease that causes aplastic anemia, called Fanconi anemia, in which it is launching the first international clinical trial of gene therapy with a lentiviral vector developed in our laboratory. This vector has received the Orphan drug designation from the European Commission. We also investigate the etiology and develop new therapies for other diseases, such as anemias and congenital immunodeficiencies, rheumatoid arthritis, graft versus host disease, and others.

In support to previous studies, studies of the basic biology of hematopoietic and mesenchymal stem cells are made. In particular, we are developing new strategies for gene therapy in different cell types, including induced pluripotent stem cells (iPSCs) that due to their capacity to generate all tissue cells have a great potential for clinical use. Based on the ability of mesenchymal cells to facilitate tissue repair and control the inflammation associated with various diseases, our laboratory is also interested in developing new cellular drugs based on the administration of these cells.

We intend to demonstrate the impact of our work by means of the publication of scientific articles in prestigious international journals, the development of new cellular drugs, and the collaboration for the implementation of new clinical trials of gene and cell therapy to demonstrate the efficacy and safety of advanced therapies in certain diseases difficult to treat.

News

21/10/2016 Reunión en el CIEMAT para discutir los últimos avances de la terapia génica como tratamiento innovador de pacientes con anemia de Fanconi
Investigadores de diferentes países europeos, norteamericanos y sudamericanos discutieron el pasado 7 de octubre en el CIEMAT los últimos resultados dirigidos al tratamiento de una grave enfermedad pediátrica mediante terapia génica. Se trata de la anemia de Fanconi, una enfermedad asociada a fallos en la reparación del ADN, que desemboca en fallo de la médula ósea, y por tanto en un déficit en la producción de células sanguíneas. 

17/10/2016 Celebrada en el CIEMAT la 1ª Reunión del proyecto Blackfan Diamond
El día 29 de septiembre 2016 se celebró en el CIEMAT la 1ª Reunión sobEl día 29 de septiembre 2016 se celebró en el CIEMAT la 1ª Reunión sobre el proyecto de investigación en anemia de Blackfan Diamond, organizada por el grupo de insuficiencias medulares de la SEHOP conjuntamente con el CIEMAT y la Asociación de afectados de Anemia Blackfan Diamond con el fin de reunir a los profesionales implicados en el cuidado de los pacientes con esta rara enfermedad.re el proyecto de investigación en anemia de Blackfan Diamond, organizada por el grupo de insuficiencias medulares de la SEHOP conjuntamente con el CIEMAT y la Asociación de afectados de Anemia Blackfan Diamond con el fin de reunir a los profesionales implicados en el cuidado de los pacientes con esta rara enfermedad.

13/10/2016 Convirtiendo células de la piel en plaquetas
El estudio, liderado por el Centro de Medicina Regenerativa de Barcelona (CMR[B]), en colaboración con el CIEMAT y otros centros nacionales e internacionales, se publicó el pasado martes 11 de octubre en la prestigiosa revista Cell Reports. Los investigadores han convertido células de la piel humana y de ratón directamente en megacariocitos (las células que dan lugar a las plaquetas) usando un cóctel de seis factores definidos. Este protocolo puede combinarse con terapia génica para generar megacariocitos y plaquetas sanas procedentes de células de la piel de pacientes con enfermedades genéticas.

06/10/2016 El CIEMAT participa en el 28 Simposio científico sobre anemia de Fanconi.
El Simposio tuvo lugar, del 15 al 18 de septiembre, en Seattle, Washington, organizado por la Fanconi Anemia Research Fund.

21/09/2016 Defensa de tesis sobre nuevas investigaciones en terapia génica en anemia de Fanconi
Fátima Rodríguez Fornés, miembro de la División de Terapias Innovadoras en el Sistema Hematopoyético del CIEMAT y de la Unidad Mixta de Terapias Avanzadas CIEMAT/IIS Fundación Jiménez Díaz, defendió su tesis doctoral este año con mención europea.

18/05/2016 Un vector lentiviral para tratar la anemia de Fanconi es declarado medicamento huérfano en EEUU
Los trabajos para la obtención de este medicamento han sido dirigidos por el doctor Juan Bueren, investigador del CIEMAT, CIBERER e IIS-FJD. El medicamento huérfano es un vector lentiviral que permitirá mediante terapia génica la corrección genética de las células madre hematopoyéticas de pacientes afectados por esta enfermedad. Hay en marcha un ensayo clínico con este medicamento huérfano. Los pacientes con anemia de Fanconi, una enfermedad congénita rara, tienen una alta predisposición a sufrir aplasia medular y cáncer.

09/02/2016 Expertos internacionales explican sus avances en terapia génica para tratar enfermedades hematológicas
Hoy, martes, se celebra una jornada sobre los últimos avances en terapia génica para tratar enfermedades monogénicas que afectan al sistema hematopoyético organizada por la AEMPS y el CIBERER. En esta jornada se explicarán ensayos clínicos de terapia génica en marcha en diferentes países europeos. "La terapia génica para afectados por una variedad de enfermedades monogénicas ha experimentado un importante progreso", explica Juan Bueren.

18/01/2016 Potencial enfoque terapéutico para la anemia de Fanconi tema de una nueva tesis doctoral
El pasado día 14 de diciembre, Begoña Díez Cabezas, miembro de la Unidad de Terapias Innovadoras en el Sistema Hematopoyético del CIEMAT, defendió su tesis doctoral. Ésta fue dirigida por los doctores Paula Río y Juan A. Bueren y tenía como título: "Gene editing in Hematopoietic Stem Cells: a potential therapeutic approach for Fanconi anemia" (Edición génica en células madre hematopoyéticas: un potencial enfoque terapéutico para la anemia de Fanconi). El acto tuvo lugar en la sala de grados de la facultad de Biología de la Universidad Autónoma de Madrid, y la nueva doctora obtuvo la calificación de Sobresaliente cum laude.

07/05/2015 La AEMPS acredita la Sala Blanca CliniStem para la fabricación de Medicamentos de Terapias Avanzadas 
La Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS) del Ministerio de Sanidad, Servicios Sociales e Igualdad, certifica al laboratorio CliniStem para la fabricación de Medicamentos de Terapias Avanzadas en Investigación. El laboratorio CliniStem forma parte de la División de Terapias Innovadoras en Hematopoyesis del CIEMAT, asociada al Centro de Investigación Biomédica en Red de Enfermedades Raras (CIBERER) y al Instituto de Investigación Sanitaria de la Fundación Jiménez Díaz.

29/04/2015 Alumnos del máster en Actividad Física y Salud de la Universidad Europea visitan el Servicio de Animalario 
El Servicio de Animalario del Departamento de Investigación Básica del CIEMAT ha recibido en sus instalaciones a los alumnos del Máster Universitario en Actividad Física y Salud de la Universidad Europea (Madrid). El objetivo era el acercamiento de los alumnos a esta área de investigación, relacionada con su área de especialización, y los alumnos expresaron su interés durante su visita.

09/04/2015 Defensa de tesis en el campo de las terapias innovadoras en hematopoyesis 
El pasado mes de febrero, Diego León Rico, miembro de la Unidad de Terapias Innovadoras en Hematopoyesis del CIEMAT y de la Unidad Mixta de Terapias Avanzadas CIEMAT/IIS Fundación Jiménez Díaz, defendió su tesis doctoral con mención internacional. 

01/04/2015 Participación de estudiantes pre-doctorales y doctores del CIEMAT en un master en Terapias Avanzadas e Innovación Biotecnológica 
Varios becarios y doctores pertenecientes a la División de Terapias Innovadoras del Sistema Hematopoyético del CIEMAT/CIBERER/IIS-FJD impartieron diversas prácticas del módulo de Células Madre Pluripotentes Inducidas durante dos semanas entre los meses de enero y febrero del 2015. El módulo pertenece al Máster en Terapias Avanzadas e Innovación Biotecnológica que se imparte en la Universidad Francisco de Vitoria en Madrid.

16/02/2015 Celebrada en el CIEMAT una reunión del proyecto europeo EUROFANCOLEN para la terapia génica de la anemia de Fanconi 
Los pasados días 28 y 29 de enero se celebró en la sede del CIEMAT una reunión del proyecto EUROFANCOLEN, "Ensayo en fase I/II de terapia génica de pacientes de anemia de Fanconi con un nuevo fármaco huérfano que consiste en un vector lentiviral con el gen FANCA: Una acción coordinada".

12/11/2014 Una tesis recibe un premio de la Asociación Española para la Anemia de Fanconi
Victoria Moleiro San Emeterio defiende su tesis doctoral y como reconocimiento al trabajo desarrollado la Asociación Española para la Anemia de Fanconi le concedió un premio en el marco del VII International Congress of the Spanish Research Network of Fanconi Anemia (VII Congreso Internacional de la Red de Investigación Española sobre la Anemia de Fanconi). El título de la tesis es: "Terapia génica y reprogramación celular en un modelo experimental de anemia de Fanconi, con mutaciones en el gen Fancd1/Brca2".

05/11/2014 La Asociación Española de Anemia de Fanconi premia el trabajo de cuatro investigadores del CIEMAT
Victoria Moleiro San Emeterio defiende su tesis doctoral y como reconocimiento al trabajo desarrollado la Asociación Española para la Anemia de Fanconi le concedió un premio en el marco del VII International Congress of the Spanish Research Network of Fanconi Anemia (VII Congreso Internacional de la Red de Investigación Española sobre la Anemia de Fanconi). El título de la tesis es: "Terapia génica y reprogramación celular en un modelo experimental de anemia de Fanconi, con mutaciones en el gen Fancd1/Brca2".

27/08/2014 Simposio sobre nuevas herramientas para edición génica: beneficios y dificultades en su desarrollo y utilización
El pasado 3 de julio, se celebró en las dependencias del Instituto de Salud Carlos III de Madrid el "Simposio sobre nuevas herramientas para edición génica: beneficios y dificultades en su desarrollo y utilización" patrocinado por la Sociedad Española de Terapia Génica y Celular (SETGyC) y por la Red de Terapia Celular (TERCEL) y dirigido por los Dres. Juan Carlos Ramírez (Unidad de Vectores Virales, CNIC) y José Carlos Segovia (Unidad de Diferenciación y Citometría, División de Terapias Innovadoras en el Sistema Hematopoyético, CIEMAT).

06/05/2014 Simposio sobre nuevas terapias en enfermedades metabólicas eritroides: la deficiencia en piruvato quinasa
El pasado mes de abril se celebró en la sede del CIEMAT, en Madrid, un Simposio sobre sobre nuevas terapias en enfermedades metabólicas eritroides, centrándose el simposio en la deficiencia en piruvato quinasa. El Simposio fue organizado por el CIEMAT y la Red Europea de Enfermedades Raras Eritroides (ENERCA) y dirigido por los doctores José Carlos Segovia Sanz, Jefe de la Unidad de Diferenciación y Citometría de la División de Terapias Innovadoras en Hematopoyesis del Departamento de Investigación Básica del CIEMAT, y Joan Lluis Vives Corrons, coodinador de la red ENERCA. El simposio reunió a investigadores y clínicos españoles y europeos especialistas en esta enfermedad rara, así como a familiares de enfermos afectados de esta anemia rara.

02/01/2014 Presentación de una tesis sobre terapia génica y reprogramación celular
El investigador de la División de Terapias innovadoras en el Sistema Hematopoyético (HIT) del Departamento de Investigación Básica del CIEMAT, Francisco Javier Molina Estévez, defendió, a finales del pasado mes de noviembre, la tesis titulada "Terapia génica y reprogramación celular en modelos de ratón de enfermedades monogénicas de células madre hematopoyéticas" ("Gene therapy and cell reprogramming in mouse models of monogenic hematopoietic stem cell diseases"), en la Facultad de Ciencias de la Universidad Autónoma de Madrid, obteniendo la calificación de sobresaliente cum laude.

11/12/2013 El CIEMAT y la Fundación Jiménez Díaz colaboran para el desarrollo de un programa conjunto de terapias avanzadas
La colaboración se ha formalizado mediante la firma de un Convenio que supone la creación de una Unidad Mixta de Terapias Avanzadas. El Dr. Juan Antonio Bueren, investigador del CIEMAT, estará al frente del proyecto en el que participarán varios servicios médicos de la Fundación Jiménez Díaz.

25/10/2013 El CIEMAT participa en la Jornada sobre avances en terapia génica en diversas enfermedades raras
Esta Jornada de divulgación ha sido organizada por CIBERER (Centro de Investigación Biomédica en Red de Enfermedades Raras), en el marco del Congreso conjunto de la Sociedad Española de Terapia Génica y Celular (SETGyC) y la European Society for Gene and Cell Therapy (ESGCT), que se está celebrando en Madrid del 25 y hasta el 29 de octubre. En ella han participado expertos de primera línea en algunas enfermedades raras, como anemia de Fanconi, porfiria aguda intermitente, epidermólisis bullosa, síndrome de Sanfilippo, adreno-leucodistrofia e inmunodeficiencias. Esta jornada ha podido seguirse en directo, estando abierta al público en general, que ha asistido con interés las presentaciones de los especialistas.

17/10/2013 Investigadora del CIEMAT defiende una tesis sobre trasplantes de células madre hematopoyéticas propias genéticamente corregidas
En septiembre, María García Gómez, investigadora de la Unidad de Diferenciación y citometría del CIEMAT, defendió la tesis titulada "Estudios preclínicos para el tratamiento mediante terapia génica de la Deficiencia de Piruvato Quinasa", en la Facultad de Biología de la Universidad Complutense de Madrid, obteniendo la calificación de sobresaliente cum laude. La tesis ha sido dirigida por los Doctores José Carlos Segovia Sanz y Susana Navarro Ordoñez, responsable e investigadora, respectivamente, de la Unidad de Diferenciación y citometría en la División de Terapias innovadoras en el sistema hematopoyético del Departamento de Investigación Básica del CIEMAT.

07/05/2013 El proyecto EUROFANCOLEN galardonado en los Premios madri+d
El proyecto de investigación "EUROFANCOLEN - Phase I/II Gene Therapy Trial of Fanconi anemia patients with a new Orphan Drug" dirigido y coordinado por el doctor Juan Bueren Roncero (CIEMAT), ha sido galardonado con la concesión de un Accésit en la Novena Edición de Premios madri+d en el área de Proyectos Europeos de I+D en Cooperación. Es un reconocimiento a la excelencia en la generación y difusión de conocimiento científico de carácter competitivo y al desarrollo de actividades en colaboración con grupos de reconocido prestigio internacional.

01/03/2013 La Unión Europea financiará el proyecto EUROFANCOLEN para el tratamiento de la anemia de Fanconi
La Comisión Europea ha dado a conocer los veintiséis proyectos de investigación que recibiran ayuda económica por un total de 144 millones de euros; entre ellos el coordinado por el CIEMAT: EUROFANCOLEN, proyecto financiado por el VII Programa Marco de la UE para el tratamiento hematológico de pacientes con anemia de Fanconi. EUROFANCOLEN está coordinado por el Dr. Juan A. Bueren Roncero, responsable de la División de Terapias innovadoras en el sistema hematopoyético del CIEMAT.

27/02/2013 Juan Bueren participa en el ciclo de congerencias "Ciencia en la Frontera"
Juan A. Bueren, doctor en Farmacia y responsable de la División de Terapias innovadoras en el sistema hematopoyético del CIEMAT, impartió el 26 de febrero, en el marco del ciclo de conferencias "Ciencia en la Frontera" organizado por la Fundación Botín en Santander, la conferencia titulada "Nuevas herramientas terapéuticas: terapia génica y celular".

29/01/2013 EUROFANCOLEN se presenta oficialmente en el CIEMAT
El lunes 28 de enero tuvo lugar la presentación oficial del proyecto europeo EUROFANCOLEN, proyecto financiado por el VII Programa Marco de la Unión Europea para el tratamiento hematológico de pacientes con anemia de Fanconi. Se dieron cita en el acto e impartieron sendas conferencias, los mayores expertos en este campo en Europa. Para finalizar, intervino el Dr. Juan A. Bueren, coordinador de EUROFANCOLEN y responsable de la División de Terapias innovadoras en el sistema hematopoyético del CIEMAT.

08/05/2012 Un año crucial en el avance de la terapia génica
Juan Bueren, director del Programa de Terapia Génica de Células Hematopoyéticas del CIEMAT y del Centro de Investigación en Red de Enfermedades Raras (CIBERER) del Instituto de Salud Carlos III, confía en que 2012 marcará el comienzo de unos años de frenética actividad, novedades y éxitos en el campo de la terapia génica.

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