Hematopoietic Innovative Therapies

“El grupo de Innovación Biomédica del CIEMAT se dedica al desarrollo de investigación traslacional para mejorar el diagnóstico y el tratamiento de una serie de patologías heredadas y adquiridas a través de técnicas modernas de genética, biología molecular y celular”

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Un ensayo clínico de terapia génica para pacientes con anemia de Fanconi ofrece sus primeros resultados de éxito

Es la primera demostración clínica de injerto y expansión de células corregidas del defecto genético en la sangre en pacientes con anemia de Fanconi. Esta terapia innovadora de baja toxicidad no precisa quimioterapia, a diferencia del tratamiento actual de trasplante de células madre sanguíneas de un donante sano.

Aprobado un Ensayo Clínico de Terapia Génica para el tratamiento de la Deficiencia en Piruvato Quinasa en España

Aprobado el Dossier de Investigación de Medicamentos (IMPD) por parte de la Agencia Española de Medicamentos y Productos de Salud (AEMPS) para la realización de un ensayo clínico de terapia génica para el tratamiento de la Deficiencia de Piruvato Quinasa (PKD), desarrollado por un equipo del Centro de Investigaciones Energéticas, Medioambientales y Tecnológicas (CIEMAT), Centro de Investigación Biomédica en Red de Enfermedades Raras (CIBERER) e Instituto de Investigación Sanitaria Fundación Jiménez Díaz (IIS-FJD) y licenciado a la empresa americana Rocket Pharmaceutical, Inc.

Primeros resultados de éxito en la terapia génica de un paciente con la inmunodeficiencia LAD-I

Un ensayo clínico de terapia génica para la deficiencia de adhesión leucocitaria tipo I (LAD-I) –una inmunodeficiencia frecuentemente mortal a edades muy tempranas– ha conseguido las primeras evidencias de beneficio clínico en el primer paciente tratado