Hematopoietic Innovative Therapies

Our group studies are aimed at developing new therapies for difficult to treat diseases. Among the diseases to which the group dedicates more effort highlights Fanconi anemia, in which it is launching the first international clinical trial of gene therapy with a lentiviral vector.

 

Globalización del programa de terapia génica de anemia de Fanconi

El director del programa de Trasplante de médula ósea del Hospital Pediátrico de Minesota y el presidente de la empresa farmacéutica Rocket Pharma visitaron el CIEMAT y el Hospital del Niño Jesús para globalizar el programa de terapia génica de anemia de Fanconi desarrollado en España.

La anemia de Blackfan Diamond a debate

El 19 de noviembre tuvo lugar la 2ª reunión sobre anemia de Blackfan Diamond (DBA) celebrada en el Hospital Universitario Gregorio Marañón y organizada conjuntamente por el hospital y el CIEMAT. En esta reunión se dieron a conocer los últimos resultados del proyecto de terapia génica que se está desarrollando en colaboración con el CIBER (Centro de Investigación Biomédica en Red) de Enfermedades Raras. En esta reunión participaron gran cantidad de familias de personas afectadas y pacientes, así como la Asociación Española para la anemia de Blackfan Diamond, un gran número de personas expertas clínicas de toda España.

La terapia génica ha llegado para quedarse

El pasado 8 de octubre tuvo lugar el simposio de carácter divulgativo: Presente y Futuro de la Terapia Génica: una visión de 360o en la facultad de medicina de la Universidad Autónoma de Madrid (UAM). El entorno era sin duda el adecuado, no sólo por celebrarse en un ambiente universitario, facilitando el acceso a los jóvenes que serán los que se enfrenten más de lleno a esta realidad terapéutica, sino por el hecho de que se hacía más accesible para los futuros médicos, que serán los que prescriban estas nuevas terapias y tendrán que estar al día sobre estos nuevos tratamientos.